A mais recente e intrigante fronteira do conhecimento chama-se Terapias Avançadas. Mas, o que são estas terapias? São terapias baseadas em células ou tecidos. E quais as vantagens deste tipo de terapia? São bastante variados os seus potenciais de aplicações e suas vantagens terapêuticas, tais como, poderem ter origem e destino a partir de células da própria pessoa, o denominado uso autólogo.
No Brasil, as terapias avançadas são chamadas de “produtos de terapia avançada” (PTA). As terapias avançadas são produtos biológicos complexos e inovadores que atuam no nível celular ou genético para tratar ou prevenir doenças. Elas apresentam um grande potencial terapêutico para enfermidades complexas e sem alternativas médicas disponíveis, mas também representam um desafio ao desenvolvimento de mecanismos de controle que garantam sua qualidade, segurança e eficácia
Existem três tipos de terapias avançadas a saber:
Terapia celular avançada: consiste na utilização de células ou tecidos vivos para tratar ou prevenir doenças. As células podem ser retiradas do próprio paciente (autotransplante) ou de um doador (alotransplante). Ainda, podem ser responsáveis por reduzir ou eliminar a necessidade de tratamento contínuo.
Alguns exemplos de aplicação desta terapia são:
- Terapia de células-tronco para tratar doenças neurodegenerativas, como Alzheimer e Parkinson;
- Terapia de células imunológicas para tratar câncer;
- Terapia de células musculares para tratar distrofia muscular.
Terapia gênica: consiste na introdução de material genético em células ou tecidos para fins terapêuticos. O material genético pode ser usado para reparar genes defeituosos, substituir genes perdidos ou adicionar novos genes.
Alguns exemplos de aplicação desta terapia são:
- Terapia gênica para tratar doenças genéticas, como atrofia muscular espinhal;
- Terapia gênica para tratar câncer;
- Terapia gênica para tratar doenças autoimunes.
Engenharia tecidual: consiste na criação de tecidos e órgãos artificiais para substituir ou reparar tecidos ou órgãos danificados.
Alguns exemplos de aplicação desta terapia são:
- Enxertos de pele para tratar queimaduras;
- Cartilagens artificiais para tratar artrite;
- Órgãos artificiais para substituir rins, fígados e corações.
Todo este tema é algo absolutamente novo do ponto de vista do marco regulatório, e não apenas no Brasil, ao redor do mundo para outras agências reguladoras este é um tema ainda passível de muita discussão, uma vez que os avanços científicos se asseveram de forma mais rápida do que a legislação é capaz de acompanhar. Deste modo, há um esforço bastante relevante por parte da agência reguladora ANVISA em beber de fontes que estão mais desenvoltas no tema, e desta forma se harmonizar com os arcabouços regulatórios de outras agencias, principalmente da agência europeia (EMA) e norte americana (FDA).
A ANVISA publicou algumas regulamentações que versam sobre o tema, a saber:
- RDC 505/2021[1]: dispõe sobre o registro de produto de terapia avançada;
- RDC 506/2021[2]: estabelece regras para a realização de ensaios clínicos com produto de terapia avançada investigacional no Brasil;
- RDC 508/2021[3]: dispõe sobre a adoção de boas práticas em células humanas para uso terapêutico e pesquisa clínica.
Como pode ser visto acima todas estas regulamentações foram revisitadas recentemente em 2021, no sentido de se alinharem as práticas internacionais.
Essas resoluções estabelecem requisitos para a segurança, eficácia e qualidade das terapias avançadas. Elas também definem os procedimentos para o registro de produtos, a realização de ensaios clínicos e a fabricação de células e tecidos para uso terapêutico.
As terapias avançadas representam uma nova era na medicina, com potencial para revolucionar o tratamento de doenças. Elas ainda estão em fase de desenvolvimento, mas já apresentam resultados promissores. Com o avanço da tecnologia e da pesquisa, as terapias avançadas devem se tornar cada vez mais acessíveis e eficazes, oferecendo novas esperanças para pacientes com doenças graves.
A disponibilidade de medicamentos para terapia gênica no Brasil é consideravelmente inferior à de outros países, como Estados Unidos, nações europeias, China e Japão. O país possui apenas cinco terapias aprovadas, um número bastante limitado.
O primeiro produto desse tipo aprovado pela Anvisa foi o Luxturna® (voretigeno neparvoveque)[4], em agosto de 2020. Ele é destinado ao tratamento de distrofias hereditárias da retina, doenças raras que causam cegueira progressiva devido a mutações no gene RPE65. O tratamento é feito por injeção sub-retiniana e o medicamento transporta uma cópia funcional do gene afetado sem a mutação patogênica.
No mesmo mês, a Anvisa também aprovou o Zolgensma® (onasemnogeno abeparvoveque)[5] para o tratamento da atrofia muscular espinhal, uma doença degenerativa rara causada por alterações no gene que codifica a proteína SMN, essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. O medicamento é liberado para uso em crianças com até seis meses de idade e é administrado em dose única por via intravenosa, fornecendo uma cópia funcional do gene humano responsável pela produção da proteína normal.
Em dezembro de 2022, o Zolgensma® passou a ser disponibilizado pelo Sistema Único de Saúde (SUS) após pressão das associações de pacientes.
Referências:
